新版藥品管理法來(lái)了，干細(xì)胞新藥有曙光？
十三屆全國(guó)人大常委會(huì)第十二次會(huì)議26日表決通過(guò)修訂后的藥品管理法，將于2019年12月1日起施行。
這是《藥品管理法》自1984年頒布以來(lái)的第二次系統(tǒng)性、結(jié)構(gòu)性的重大修改。將藥品領(lǐng)域改革成果和行之有效的做法上升為法律，將為公眾健康提供更有力的法治保障。
那么對(duì)干細(xì)胞藥品研發(fā)企業(yè)有什么影響呢?
鼓勵(lì)創(chuàng)新是新法中的一大亮點(diǎn)
在會(huì)后全國(guó)人大常委會(huì)辦公廳舉行的專題新聞發(fā)布會(huì)上，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局政策法規(guī)司司長(zhǎng)劉沛表示，藥品管理法總則明確規(guī)定了國(guó)家鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，同時(shí)增加和完善了多項(xiàng)制度舉措，為鼓勵(lì)創(chuàng)新，加快新藥上市。
數(shù)據(jù)顯示，在創(chuàng)新藥的申請(qǐng)方面，2018年比2016年增加了75%。2018年批準(zhǔn)的48個(gè)新藥中抗癌藥就有18個(gè)，比2017年增長(zhǎng)了157%。
藥品管理法鼓勵(lì)新藥研發(fā)的制度主要有：
一、明確了鼓勵(lì)方向，重點(diǎn)支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，對(duì)人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵(lì)具有新的治療機(jī)理，治療嚴(yán)重危及生命的疾病、罕見(jiàn)病的新藥和兒童用藥的研制。
二、創(chuàng)新審評(píng)機(jī)制，強(qiáng)化審評(píng)機(jī)構(gòu)能力建立，完善與注冊(cè)申請(qǐng)人的溝通交流機(jī)制，建立專家咨詢制度，優(yōu)化審評(píng)流程，提高審評(píng)效率，為藥物創(chuàng)新提供了組織保障。
三、優(yōu)化了臨床試驗(yàn)管理，過(guò)去臨床試驗(yàn)審批是批準(zhǔn)制，改為了默示許可制，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)證管理調(diào)整為備案管理，提高了臨床試驗(yàn)的審批效率。
四、建立關(guān)聯(lián)審評(píng)審批，在審評(píng)審批藥品的時(shí)候，將化學(xué)原料藥、相關(guān)的輔料和直接接觸藥品的包裝材料和容器調(diào)整為與制劑一并審評(píng)審批，同時(shí)對(duì)藥品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、生產(chǎn)工藝、標(biāo)簽和說(shuō)明書也一并核準(zhǔn)。
五、實(shí)行了優(yōu)先審評(píng)審批，對(duì)臨床急需的短缺藥、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥、兒童用藥開(kāi)設(shè)綠色通道，優(yōu)先審評(píng)審批。
六、建立了附條件審批的制度。就是對(duì)于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效，并且能夠預(yù)測(cè)臨床價(jià)值的可以附條件審批，以提高臨床急需藥品的可及性，這個(gè)制度縮短了臨床試驗(yàn)的研制時(shí)間，使那些急需治療的患者能第一時(shí)間用上新藥。
美國(guó)FDA已經(jīng)授予在研的部分干細(xì)胞藥品孤兒藥地位或者走快速審批通道，日本和韓國(guó)對(duì)干細(xì)胞藥品的監(jiān)管均采取了有條件審批、特殊通道等快速審批辦法，之前日本已經(jīng)有條件準(zhǔn)許運(yùn)用間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)治療脊髓損傷的患者，韓國(guó)也有幾種干細(xì)胞藥品上市。
附條件批準(zhǔn)有更嚴(yán)格要求，比如在藥品注冊(cè)證書中要載明相關(guān)事項(xiàng)，藥品上市許可持有人在藥品上市以后還要采取更嚴(yán)格的風(fēng)險(xiǎn)管控措施，在規(guī)定期限內(nèi)完成相關(guān)研究，如果沒(méi)有完成相關(guān)研究，或者不能夠證明獲益大于風(fēng)險(xiǎn)的，國(guó)家藥監(jiān)局還可以依法處理，甚至直接注銷藥品注冊(cè)證書。規(guī)定既滿足臨床需求，同時(shí)又能確保上市藥品的安全。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球上市的干細(xì)胞藥物已達(dá)14種，目前國(guó)內(nèi)還沒(méi)有干細(xì)胞藥物上市。
在8月18日，第47期理解未來(lái)科學(xué)講座上，中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所研究員、干細(xì)胞與生殖生物學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任李偉曾說(shuō)：“預(yù)期在一個(gè)比較近的時(shí)間內(nèi)，5-10年將會(huì)有經(jīng)過(guò)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物的正規(guī)產(chǎn)品上市銷售?！痹谛碌恼吖膭?lì)下，干細(xì)胞藥物上市步伐正在逐步加快!
這是一個(gè)最好的時(shí)代！國(guó)家及地方陸續(xù)頒布多項(xiàng)扶持政策，扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，特別是以免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)。九芝堂美科也將順應(yīng)時(shí)代發(fā)展，繼續(xù)專注干細(xì)胞研究和干細(xì)胞商業(yè)化生產(chǎn)，造福大眾!
參考資料：
《中華人民共和國(guó)藥品管理法(修訂草案)》
全國(guó)人大常委會(huì)辦公廳新聞發(fā)布會(huì)文字實(shí)錄(摘錄藥品管理法有關(guān)問(wèn)答)
